最近，萬(wàn)邦德（002082）喜事連連。10月28日晚間官微顯示，全資子公司萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)在天皰瘡治療領(lǐng)域的國(guó)際化布局邁出關(guān)鍵一步；全資子公司萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)扶健鹽酸溴己新注射液以第一順位成功中選第十一批國(guó)家藥品集采。

據(jù)悉，萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)于2025年8月向FDA提交關(guān)于WP203A用于治療天皰瘡孤兒藥資格認(rèn)定的相關(guān)申請(qǐng)，申請(qǐng)?zhí)朌RU-2024-10630，并獲得FDA回函確認(rèn)。根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》相關(guān)規(guī)定，該公司提交的阿法諾肽用于治療天皰瘡的孤兒藥認(rèn)定申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)。

“這標(biāo)志著公司在天皰瘡治療領(lǐng)域的國(guó)際化布局邁出關(guān)鍵一步”。對(duì)于萬(wàn)邦德制藥在研新藥WP203A(阿法諾肽)獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，萬(wàn)邦德給出了上述評(píng)價(jià)。

天皰瘡是一種罕見(jiàn)的皮膚和黏膜出現(xiàn)廣泛松弛性水皰、糜爛為特征的嚴(yán)重自身免疫性大皰性疾病。其核心發(fā)病機(jī)制與II型炎癥相關(guān)，通常發(fā)生于老年人群。由于免疫系統(tǒng)功能紊亂，錯(cuò)誤地攻擊皮膚表層(表皮)和黏膜的細(xì)胞，導(dǎo)致皮膚水泡的形成。疾病特點(diǎn)為劇烈瘙癢、皮膚發(fā)紅及疼痛性病變，水皰和皮疹可能遍布全身，病情易反復(fù)且嚴(yán)重者可危及生命。

這是一種罕見(jiàn)的自身免疫性皮膚病。目前全球天皰瘡患病率約為每百萬(wàn)人大約1—50例。據(jù)此估算全球患者約7萬(wàn)—210萬(wàn)人。其中，尋常型天皰瘡(PV)是最常見(jiàn)且嚴(yán)重的類型，約占病例的70%。由于患者基數(shù)小，天皰瘡屬于典型的“孤兒病”，但臨床需求迫切，現(xiàn)有治療手段存在顯著未滿足需求。

針對(duì)天皰瘡，現(xiàn)有的療法以糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑(如硫唑嘌呤)為主，長(zhǎng)期使用副作用顯著；生物制劑如利妥昔單抗(CD20單抗)和依庫(kù)珠單抗(C5單抗)雖療效顯著，但需靜脈注射且價(jià)格高昂。在研藥物方面，目前，全球約10—15款新藥處于臨床階段，包括靶向B細(xì)胞的ublituximab、補(bǔ)體抑制劑zilucoplan，以及萬(wàn)邦德的WP203A(阿法諾肽)。

值得一提的是，孤兒藥資格認(rèn)定是FDA為鼓勵(lì)罕見(jiàn)病治療藥物的開(kāi)發(fā)而設(shè)立，為新藥開(kāi)發(fā)提供的一系列的激勵(lì)，包括將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面享受美國(guó)的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。

比如說(shuō)，獲得孤兒藥資格的認(rèn)定，可優(yōu)先獲得FDA審評(píng)，大幅度縮短上市時(shí)間。同時(shí)，作為已上市藥品的適應(yīng)癥拓展，可依托美國(guó)的相關(guān)路徑，橋接藥品部分已有的藥理毒理、臨床藥理等數(shù)據(jù)，快速完成臨床研究，支持上市申請(qǐng)。

萬(wàn)邦德在官微中指出，天皰瘡用藥全球市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)將達(dá)數(shù)百億元人民幣，憑借高定價(jià)和孤兒藥政策紅利，該適應(yīng)癥的藥品研發(fā)是藥企布局罕見(jiàn)病領(lǐng)域的優(yōu)質(zhì)賽道。萬(wàn)邦德WP203A通過(guò)差異化機(jī)制和國(guó)際化策略，有望在未來(lái)成為該領(lǐng)域的重要參與者，其價(jià)值貢獻(xiàn)不僅體現(xiàn)在財(cái)務(wù)層面，更在于推動(dòng)公司從仿制藥向創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型的戰(zhàn)略突破。