投資界（ID：pedaily2012）消息，近日，專注于新型基因編輯技術(shù)、處于臨床階段的正序（上海）生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“正序生物”）宣布完成超億元人民幣的A+輪融資。本輪融資由上海國(guó)投孚騰資本領(lǐng)投，聯(lián)新資本、博裕資本、禮來(lái)亞洲基金、萬(wàn)物資本、紅杉中國(guó)等現(xiàn)有股東跟投，全力支持公司發(fā)展。本輪融資將進(jìn)一步加速CS-101臨床研究和商業(yè)化推進(jìn)，并支持后續(xù)治療管線的臨床轉(zhuǎn)化，推動(dòng)全球化布局和基因編輯產(chǎn)品早日上市，造福全球病患。

正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM）是一家專注于新型基因編輯技術(shù)、處于臨床階段的生物醫(yī)藥科技公司，孵化自上海科技大學(xué)，致力于利用世界先進(jìn)的堿基編輯體系，開發(fā)突破性精準(zhǔn)療法，造福人類健康。公司基于以變形式堿基編輯器tBE（transformer base Editor）為代表的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)堿基編輯系統(tǒng)創(chuàng)建了多種精準(zhǔn)療法，針對(duì)遺傳疾病、代謝疾病、心血管疾病等布局了多條管線。

首條管線CS-101是針對(duì)血紅蛋白病開發(fā)的創(chuàng)新型基因編輯療法，主要利用tBE在體外對(duì)患者自體造血干細(xì)胞中的HBG1/2啟動(dòng)子區(qū)域進(jìn)行精準(zhǔn)堿基編輯，重建患者血紅蛋白的攜氧功能，從而實(shí)現(xiàn)β-血紅蛋白病的徹底治愈。

相比較同類的細(xì)胞和基因療法，CS-101采用的tBE技術(shù)和編輯的靶點(diǎn)更高效和安全，采用的tBE技術(shù)不會(huì)造成DNA雙鏈斷裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色體異位、脫靶突變等風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)所編輯的靶點(diǎn)可更高效地激活胎兒血紅蛋白表達(dá)，使患者迅速完成造血重建，更快地達(dá)到健康人血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴。

CS-101在臨床試驗(yàn)中已使多位β-地中海貧血癥患者成功擺脫輸血依賴并回歸正常生活，相關(guān)臨床結(jié)果被收錄入歐洲血液學(xué)會(huì)（EHA）2024年會(huì)的大會(huì)科學(xué)報(bào)告（EHA2024Scientific Congress Report）。正序生物CS-101作為EHA2024 Scientific Congress Report的重點(diǎn)推薦項(xiàng)目，展示了其成為β-血紅蛋白病全球首創(chuàng)（First-in-Class）堿基編輯治療藥物和同類最好（Best-in-Class）基因編輯治療藥物的巨大潛力。

上海國(guó)投孚騰資本表示：基因編輯是人類歷史上具有革命性的技術(shù)，在醫(yī)藥領(lǐng)域具有巨大的應(yīng)用潛力。正序生物擁有世界領(lǐng)先的原創(chuàng)堿基編輯技術(shù)，團(tuán)隊(duì)?wèi){借其在基因編輯領(lǐng)域深厚的研究經(jīng)驗(yàn)，以及在工業(yè)界豐富的藥物開發(fā)經(jīng)驗(yàn)，快速推動(dòng)基因編輯技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。上海國(guó)投孚騰資本對(duì)正序生物自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)基因編輯技術(shù)的領(lǐng)先性及臨床應(yīng)用前景充滿信心，希望能加速推動(dòng)公司發(fā)展，助力針對(duì)更廣泛疾病領(lǐng)域的基因編輯產(chǎn)品快速上市。