新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)環(huán)境下，通過對(duì)生物制藥行業(yè)早期創(chuàng)新企業(yè)的深度訪談與調(diào)研，真實(shí)展現(xiàn)中國(guó)生物制藥早期創(chuàng)新企業(yè)生存現(xiàn)狀，探討當(dāng)前中國(guó)生物制藥創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境對(duì)行業(yè)創(chuàng)新可持續(xù)性發(fā)展的影響，同時(shí)，解析當(dāng)前在中國(guó)開展原創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的問題與挑戰(zhàn)，尋找中國(guó)發(fā)展原創(chuàng)新藥待解問題的答案。

醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新尤其是新藥研發(fā)是一項(xiàng)龐大的系統(tǒng)化工程，高風(fēng)險(xiǎn)、高投入、長(zhǎng)周期是醫(yī)藥研發(fā)最基本的特點(diǎn)，也是最令初創(chuàng)企業(yè)頭疼的難點(diǎn)。沒有光環(huán)的初創(chuàng)企業(yè)該如何獲得資本的青睞？政策變革下企業(yè)如何找到自己的定位？初創(chuàng)企業(yè)該如何打造自己的競(jìng)爭(zhēng)力？當(dāng)下醫(yī)藥研發(fā)愈發(fā)內(nèi)卷的情況下，怎樣的理想才更有前景？……

為此，Cytiva和E藥經(jīng)理人共同推出「Think Big篤行思遠(yuǎn)·系列訪談」，通過對(duì)生物制藥行業(yè)早期創(chuàng)新企業(yè)的深度訪談與調(diào)研，真實(shí)展現(xiàn)中國(guó)生物制藥早期創(chuàng)新企業(yè)生存現(xiàn)狀，探討當(dāng)前中國(guó)生物制藥創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境對(duì)行業(yè)創(chuàng)新可持續(xù)性發(fā)展的影響，同時(shí)，解析當(dāng)前在中國(guó)開展原創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的問題與挑戰(zhàn)，尋找中國(guó)發(fā)展原創(chuàng)新藥待解問題的答案。

Q：E藥經(jīng)理人

A：致謹(jǐn)生物Founder、注冊(cè)/行政副總裁 王東

Q：公司目前主要在哪些方面進(jìn)行了布局？自去年以來，公司在產(chǎn)品及公司發(fā)展發(fā)面有哪些新的進(jìn)展？

A：當(dāng)今免疫腫瘤學(xué)研究是繼手術(shù)、放療、化療、靶向治療后癌癥治療的一個(gè)最令人振奮、最前沿的領(lǐng)域，是通過釋放人體自身免疫系統(tǒng)的強(qiáng)大功能，將“冷”腫瘤變“熱”來攻克腫瘤。

致謹(jǐn)生物董事長(zhǎng)賴宏森教授在該領(lǐng)域有數(shù)十年的深入研究，前瞻性地將公司的管線布局在免疫腫瘤領(lǐng)域。管線產(chǎn)品具有全新的MoA，是全球細(xì)胞焦亡（Pyroptosis）產(chǎn)品開發(fā)的領(lǐng)導(dǎo)者。其中，IO-4175不僅獲得美國(guó)NCI獎(jiǎng)項(xiàng)，也受到業(yè)界頂級(jí)專家的高度贊譽(yù)；IO-5870安全性更優(yōu)，具有免疫腫瘤藥物的諸多優(yōu)勢(shì)；已在北美完成臨床一期的IO-2243，其獨(dú)特的“軟藥”設(shè)計(jì)擁有顯著的臨床差異化及市場(chǎng)差異化優(yōu)勢(shì)，一期臨床試驗(yàn)（一期的適應(yīng)證為糖尿病，新的適應(yīng)證為免疫腫瘤）證實(shí)了其具有優(yōu)秀的安全性。

IO-4175的適應(yīng)證定為肝細(xì)胞肝癌，該適應(yīng)證研究是由澳大利亞國(guó)立大學(xué)和墨爾本大學(xué)Mark D. Gorrell教授在近期完成的。Gorrell教授入選久負(fù)盛譽(yù)的2022 Clarivate Highly Cited Researcher Top 1%（全球肝病預(yù)防和治療領(lǐng)域），夯實(shí)了該適應(yīng)證的理論及試驗(yàn)基礎(chǔ)。Gorrell教授也是致謹(jǐn)生物科學(xué)委員會(huì)主任。我司也聘請(qǐng)行業(yè)資深專家加入創(chuàng)始管理團(tuán)隊(duì)，包括CMC、Preclinical 等；公司還布局了行業(yè)前沿的免疫腫瘤研發(fā)平臺(tái)并且具有成功案例的支持。

Q：您認(rèn)為，在當(dāng)下的醫(yī)藥行業(yè)中，初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展過程中會(huì)遇到哪些方面的挑戰(zhàn)？從您自身公司經(jīng)營(yíng)的經(jīng)驗(yàn)，遇到最大的阻礙是什么？

A：醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是一個(gè)永恒的朝陽(yáng)產(chǎn)業(yè)，臨床上還有很多未被滿足的臨床需求，我司選擇的腫瘤治療領(lǐng)域便是最具代表性的賽道之一。

在當(dāng)下的醫(yī)藥行業(yè)中面臨機(jī)遇的同時(shí)也面臨著諸多的挑戰(zhàn)。在這個(gè)知識(shí)密集型的行業(yè)中，創(chuàng)業(yè)者不僅要具備多學(xué)科的知識(shí)和豐富的經(jīng)驗(yàn)，還必須具備堅(jiān)韌的意志和耐心應(yīng)對(duì)各種未知和挑戰(zhàn)；需要協(xié)調(diào)不同背景、不同專業(yè)的專家團(tuán)隊(duì)選擇正確的決策、朝向正確的目標(biāo)。

醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是一個(gè)監(jiān)管驅(qū)動(dòng)的產(chǎn)業(yè)，政策環(huán)境的影響也不容小覷。初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展過程中更是會(huì)遇到多方面的資源約束，尤其是對(duì)于全新作用機(jī)制的新藥，資金需求巨大，目前階段遇到的最大的阻礙是資金問題，這似乎也是一個(gè)共性話題。

Q：對(duì)于初創(chuàng)企業(yè)來說，國(guó)內(nèi)目前醫(yī)藥發(fā)展生態(tài)的打造在哪些環(huán)節(jié)還存在著短板？

A：中國(guó)近10多年來，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)雖然有了長(zhǎng)足的發(fā)展，但和全球第一梯隊(duì)相比還存很大的差距。2021年，在北京發(fā)布了由中國(guó)藥促會(huì)及RDPAC共同撰寫的《構(gòu)建中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)（2021-2025）》，該報(bào)告指出中國(guó)在醫(yī)藥領(lǐng)域快速發(fā)展的情況下，也存在基礎(chǔ)研究薄弱、缺乏源頭創(chuàng)新、同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)嚴(yán)重、經(jīng)費(fèi)投入階段和分配效率不均衡，以及支付體系、創(chuàng)新機(jī)制、評(píng)價(jià)導(dǎo)向、人才培養(yǎng)等諸方面亟待解決的問題。

所以，存在短板的似乎不是幾個(gè)“點(diǎn)“，更像是一個(gè)“面“上的諸多問題有待提高?？傊瑒?chuàng)新是競(jìng)爭(zhēng)力的源頭，我司的產(chǎn)品具備源頭創(chuàng)新并針對(duì)高度未滿足的臨床需求，其他方面也同樣面臨報(bào)告中提到的相關(guān)問題。

Q：對(duì)于早期階段的企業(yè)來說，如何及時(shí)去獲得來自于市場(chǎng)的需求？對(duì)于來自于市場(chǎng)實(shí)際需求的反饋，如何準(zhǔn)確的傳遞給其他部門，尤其是研發(fā)部門，形成良好的跨部門合作？

A：對(duì)于醫(yī)藥行業(yè)來講，新藥研發(fā)的客觀規(guī)律就是周期長(zhǎng)，通常達(dá)到數(shù)年甚至十多年才能上市一個(gè)新藥，這也是醫(yī)藥領(lǐng)域抗經(jīng)濟(jì)長(zhǎng)周期的主要原因之一。

對(duì)于早期階段的企業(yè)來說，要想獲得來自于市場(chǎng)的有效需求并能夠高效轉(zhuǎn)化為市場(chǎng)機(jī)遇需要關(guān)注方方面面的問題，尤其需要前瞻性地預(yù)測(cè)兩個(gè)方面，其一，目前和可預(yù)見的將來其真正的臨床需求；其二，把握醫(yī)藥領(lǐng)域已證實(shí)的相關(guān)理論和可能的新理論及新技術(shù)的臨床實(shí)用化方向及節(jié)奏。判斷真正的臨床需求需要關(guān)注流行病學(xué)調(diào)查信息，目前信息技術(shù)的應(yīng)用是一個(gè)很好的工具，以及超越行業(yè)專家的知識(shí)、經(jīng)驗(yàn)的智能預(yù)測(cè)技術(shù)。

醫(yī)藥行業(yè)是一個(gè)高度監(jiān)管驅(qū)動(dòng)的產(chǎn)業(yè)，所以，公司需要有能夠“看清”市場(chǎng)方向，具備豐富經(jīng)驗(yàn)和多學(xué)科知識(shí)，并且其觀點(diǎn)能夠直接影響公司最高決策層的人或團(tuán)隊(duì)，這個(gè)人或團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)該熟悉藥品全生命周期的各個(gè)環(huán)節(jié)，熟悉公司多個(gè)部門，尤其是研發(fā)部，還應(yīng)該是精通國(guó)際藥政法規(guī)和溝通方面的專家，包括內(nèi)部溝通和外部溝通，如藥政監(jiān)管機(jī)構(gòu)和其他利益攸關(guān)者。這樣，才能夠把真正的市場(chǎng)需求準(zhǔn)確地傳遞和有效執(zhí)行。

Q：在激烈的競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境中，初創(chuàng)企業(yè)還面臨著在Big Pharma完備的團(tuán)隊(duì)、管線布局等壓力，在這種情況下，如何形成有效的產(chǎn)品管線以跟企業(yè)的戰(zhàn)略緊密結(jié)合，形成有效的產(chǎn)品管線，以及如何從大企業(yè)的縫隙中有效切入市場(chǎng)，并獲得成功?

A：近幾年醫(yī)藥行業(yè)嚴(yán)重“內(nèi)卷”，競(jìng)爭(zhēng)尤其激烈。而Big Pharma有完備的團(tuán)隊(duì)、管線布局，也有相應(yīng)的自輸血能力，似乎一切看起來都很完善。但，有一份高質(zhì)量的行業(yè)研究表明，全球范圍排名靠前的數(shù)十家Big Pharma在最近十多年的時(shí)間里，其新藥研發(fā)的投資回報(bào)率趨近1%以下。

究其原因，除了節(jié)節(jié)攀升的研發(fā)成本及高監(jiān)管要求帶來的壓力以外，還有其他原因，比如效率問題、Big Pharma承擔(dān)了更多的社會(huì)責(zé)任等方面的因素。而初創(chuàng)企業(yè)的創(chuàng)始人通常具備豐富的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)和視野并滿懷對(duì)事業(yè)的高度熱情，給初創(chuàng)企業(yè)帶來了高效率；并有著明確的目標(biāo)，依靠專業(yè)經(jīng)驗(yàn)和行業(yè)視野制定出差異化的產(chǎn)品管線。這樣既避免了和Big Pharma的直接競(jìng)爭(zhēng)，甚至和Big Pharma相互合作，又能夠充分發(fā)揮自身的優(yōu)勢(shì)，是初創(chuàng)公司的一條生存與成功之道。

Q：對(duì)于醫(yī)藥行業(yè)和初創(chuàng)公司來說，像Think Big 這樣的平臺(tái)及項(xiàng)目活動(dòng)對(duì)于行業(yè)、對(duì)于公司本身來說的意義是什么？

A：首先，非常感謝Cytiva Think Big平臺(tái)給予的大力支持和幫助！

Think Big雖是一個(gè)年輕的名字，但身后卻承載著上百年深厚的行業(yè)底蘊(yùn)；Think Big并不是一個(gè)普通的交流平臺(tái)，而是一個(gè)行業(yè)標(biāo)桿，Think Big的觀點(diǎn)成為了醫(yī)藥行業(yè)共同的價(jià)值觀，富有睿智創(chuàng)新思維又充滿活力，給予創(chuàng)業(yè)者極大的啟發(fā)與信心，切身體會(huì)到能夠幫助到初創(chuàng)公司及其產(chǎn)品得到更多醫(yī)藥行業(yè)的認(rèn)同，信心和價(jià)值認(rèn)同是給予初創(chuàng)公司最好的幫助。再次感謝并祝愿Think Big辦得更好！

王東

致謹(jǐn)生物Founder、注冊(cè)/行政副總裁

上海交通大學(xué)MBA、沈陽(yáng)藥科大學(xué)藥學(xué)學(xué)士，超過25年的BD和藥品注冊(cè)工作經(jīng)驗(yàn)；英國(guó)管理工會(huì)IPMA認(rèn)證的國(guó)際職業(yè)培訓(xùn)師。曾獲上海市科學(xué)與技術(shù)進(jìn)步三等獎(jiǎng)；先后任職于Ciba-Geigy、Ethypharm、方達(dá)醫(yī)藥、技源科技（中國(guó)）公司。精通藥品研發(fā)法規(guī)與符合（RA），包括生產(chǎn)質(zhì)量體系、藥品注冊(cè) (FDA/CFDA/EU)等。