新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)環(huán)境下，通過對生物制藥行業(yè)早期創(chuàng)新企業(yè)的深度訪談與調(diào)研，真實展現(xiàn)中國生物制藥早期創(chuàng)新企業(yè)生存現(xiàn)狀，探討當前中國生物制藥創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境對行業(yè)創(chuàng)新可持續(xù)性發(fā)展的影響，同時，解析當前在中國開展原創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的問題與挑戰(zhàn)，尋找中國發(fā)展原創(chuàng)新藥待解問題的答案。

醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新尤其是新藥研發(fā)是一項龐大的系統(tǒng)化工程，高風險、高投入、長周期是醫(yī)藥研發(fā)最基本的特點，也是最令初創(chuàng)企業(yè)頭疼的難點。沒有光環(huán)的初創(chuàng)企業(yè)該如何獲得資本的青睞？政策變革下企業(yè)如何找到自己的定位？初創(chuàng)企業(yè)該如何打造自己的競爭力？當下醫(yī)藥研發(fā)愈發(fā)內(nèi)卷的情況下，怎樣的理想才更有前景？……

為此，Cytiva和E藥經(jīng)理人共同推出「Think Big篤行思遠·系列訪談」，通過對生物制藥行業(yè)早期創(chuàng)新企業(yè)的深度訪談與調(diào)研，真實展現(xiàn)中國生物制藥早期創(chuàng)新企業(yè)生存現(xiàn)狀，探討當前中國生物制藥創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境對行業(yè)創(chuàng)新可持續(xù)性發(fā)展的影響，同時，解析當前在中國開展原創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的問題與挑戰(zhàn)，尋找中國發(fā)展原創(chuàng)新藥待解問題的答案。

Q：E藥經(jīng)理人

A：致謹生物Founder、注冊/行政副總裁 王東

Q：公司目前主要在哪些方面進行了布局？自去年以來，公司在產(chǎn)品及公司發(fā)展發(fā)面有哪些新的進展？

A：當今免疫腫瘤學研究是繼手術(shù)、放療、化療、靶向治療后癌癥治療的一個最令人振奮、最前沿的領(lǐng)域，是通過釋放人體自身免疫系統(tǒng)的強大功能，將“冷”腫瘤變“熱”來攻克腫瘤。

致謹生物董事長賴宏森教授在該領(lǐng)域有數(shù)十年的深入研究，前瞻性地將公司的管線布局在免疫腫瘤領(lǐng)域。管線產(chǎn)品具有全新的MoA，是全球細胞焦亡（Pyroptosis）產(chǎn)品開發(fā)的領(lǐng)導者。其中，IO-4175不僅獲得美國NCI獎項，也受到業(yè)界頂級專家的高度贊譽；IO-5870安全性更優(yōu)，具有免疫腫瘤藥物的諸多優(yōu)勢；已在北美完成臨床一期的IO-2243，其獨特的“軟藥”設(shè)計擁有顯著的臨床差異化及市場差異化優(yōu)勢，一期臨床試驗（一期的適應證為糖尿病，新的適應證為免疫腫瘤）證實了其具有優(yōu)秀的安全性。

IO-4175的適應證定為肝細胞肝癌，該適應證研究是由澳大利亞國立大學和墨爾本大學Mark D. Gorrell教授在近期完成的。Gorrell教授入選久負盛譽的2022 Clarivate Highly Cited Researcher Top 1%（全球肝病預防和治療領(lǐng)域），夯實了該適應證的理論及試驗基礎(chǔ)。Gorrell教授也是致謹生物科學委員會主任。我司也聘請行業(yè)資深專家加入創(chuàng)始管理團隊，包括CMC、Preclinical 等；公司還布局了行業(yè)前沿的免疫腫瘤研發(fā)平臺并且具有成功案例的支持。

Q：您認為，在當下的醫(yī)藥行業(yè)中，初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展過程中會遇到哪些方面的挑戰(zhàn)？從您自身公司經(jīng)營的經(jīng)驗，遇到最大的阻礙是什么？

A：醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是一個永恒的朝陽產(chǎn)業(yè)，臨床上還有很多未被滿足的臨床需求，我司選擇的腫瘤治療領(lǐng)域便是最具代表性的賽道之一。

在當下的醫(yī)藥行業(yè)中面臨機遇的同時也面臨著諸多的挑戰(zhàn)。在這個知識密集型的行業(yè)中，創(chuàng)業(yè)者不僅要具備多學科的知識和豐富的經(jīng)驗，還必須具備堅韌的意志和耐心應對各種未知和挑戰(zhàn)；需要協(xié)調(diào)不同背景、不同專業(yè)的專家團隊選擇正確的決策、朝向正確的目標。

醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是一個監(jiān)管驅(qū)動的產(chǎn)業(yè)，政策環(huán)境的影響也不容小覷。初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展過程中更是會遇到多方面的資源約束，尤其是對于全新作用機制的新藥，資金需求巨大，目前階段遇到的最大的阻礙是資金問題，這似乎也是一個共性話題。

Q：對于初創(chuàng)企業(yè)來說，國內(nèi)目前醫(yī)藥發(fā)展生態(tài)的打造在哪些環(huán)節(jié)還存在著短板？

A：中國近10多年來，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)雖然有了長足的發(fā)展，但和全球第一梯隊相比還存很大的差距。2021年，在北京發(fā)布了由中國藥促會及RDPAC共同撰寫的《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)（2021-2025）》，該報告指出中國在醫(yī)藥領(lǐng)域快速發(fā)展的情況下，也存在基礎(chǔ)研究薄弱、缺乏源頭創(chuàng)新、同質(zhì)化競爭嚴重、經(jīng)費投入階段和分配效率不均衡，以及支付體系、創(chuàng)新機制、評價導向、人才培養(yǎng)等諸方面亟待解決的問題。

所以，存在短板的似乎不是幾個“點“，更像是一個“面“上的諸多問題有待提高?？傊?，創(chuàng)新是競爭力的源頭，我司的產(chǎn)品具備源頭創(chuàng)新并針對高度未滿足的臨床需求，其他方面也同樣面臨報告中提到的相關(guān)問題。

Q：對于早期階段的企業(yè)來說，如何及時去獲得來自于市場的需求？對于來自于市場實際需求的反饋，如何準確的傳遞給其他部門，尤其是研發(fā)部門，形成良好的跨部門合作？

A：對于醫(yī)藥行業(yè)來講，新藥研發(fā)的客觀規(guī)律就是周期長，通常達到數(shù)年甚至十多年才能上市一個新藥，這也是醫(yī)藥領(lǐng)域抗經(jīng)濟長周期的主要原因之一。

對于早期階段的企業(yè)來說，要想獲得來自于市場的有效需求并能夠高效轉(zhuǎn)化為市場機遇需要關(guān)注方方面面的問題，尤其需要前瞻性地預測兩個方面，其一，目前和可預見的將來其真正的臨床需求；其二，把握醫(yī)藥領(lǐng)域已證實的相關(guān)理論和可能的新理論及新技術(shù)的臨床實用化方向及節(jié)奏。判斷真正的臨床需求需要關(guān)注流行病學調(diào)查信息，目前信息技術(shù)的應用是一個很好的工具，以及超越行業(yè)專家的知識、經(jīng)驗的智能預測技術(shù)。

醫(yī)藥行業(yè)是一個高度監(jiān)管驅(qū)動的產(chǎn)業(yè)，所以，公司需要有能夠“看清”市場方向，具備豐富經(jīng)驗和多學科知識，并且其觀點能夠直接影響公司最高決策層的人或團隊，這個人或團隊應該熟悉藥品全生命周期的各個環(huán)節(jié)，熟悉公司多個部門，尤其是研發(fā)部，還應該是精通國際藥政法規(guī)和溝通方面的專家，包括內(nèi)部溝通和外部溝通，如藥政監(jiān)管機構(gòu)和其他利益攸關(guān)者。這樣，才能夠把真正的市場需求準確地傳遞和有效執(zhí)行。

Q：在激烈的競爭環(huán)境中，初創(chuàng)企業(yè)還面臨著在Big Pharma完備的團隊、管線布局等壓力，在這種情況下，如何形成有效的產(chǎn)品管線以跟企業(yè)的戰(zhàn)略緊密結(jié)合，形成有效的產(chǎn)品管線，以及如何從大企業(yè)的縫隙中有效切入市場，并獲得成功?

A：近幾年醫(yī)藥行業(yè)嚴重“內(nèi)卷”，競爭尤其激烈。而Big Pharma有完備的團隊、管線布局，也有相應的自輸血能力，似乎一切看起來都很完善。但，有一份高質(zhì)量的行業(yè)研究表明，全球范圍排名靠前的數(shù)十家Big Pharma在最近十多年的時間里，其新藥研發(fā)的投資回報率趨近1%以下。

究其原因，除了節(jié)節(jié)攀升的研發(fā)成本及高監(jiān)管要求帶來的壓力以外，還有其他原因，比如效率問題、Big Pharma承擔了更多的社會責任等方面的因素。而初創(chuàng)企業(yè)的創(chuàng)始人通常具備豐富的行業(yè)經(jīng)驗和視野并滿懷對事業(yè)的高度熱情，給初創(chuàng)企業(yè)帶來了高效率；并有著明確的目標，依靠專業(yè)經(jīng)驗和行業(yè)視野制定出差異化的產(chǎn)品管線。這樣既避免了和Big Pharma的直接競爭，甚至和Big Pharma相互合作，又能夠充分發(fā)揮自身的優(yōu)勢，是初創(chuàng)公司的一條生存與成功之道。

Q：對于醫(yī)藥行業(yè)和初創(chuàng)公司來說，像Think Big 這樣的平臺及項目活動對于行業(yè)、對于公司本身來說的意義是什么？

A：首先，非常感謝Cytiva Think Big平臺給予的大力支持和幫助！

Think Big雖是一個年輕的名字，但身后卻承載著上百年深厚的行業(yè)底蘊；Think Big并不是一個普通的交流平臺，而是一個行業(yè)標桿，Think Big的觀點成為了醫(yī)藥行業(yè)共同的價值觀，富有睿智創(chuàng)新思維又充滿活力，給予創(chuàng)業(yè)者極大的啟發(fā)與信心，切身體會到能夠幫助到初創(chuàng)公司及其產(chǎn)品得到更多醫(yī)藥行業(yè)的認同，信心和價值認同是給予初創(chuàng)公司最好的幫助。再次感謝并祝愿Think Big辦得更好！

王東

致謹生物Founder、注冊/行政副總裁

上海交通大學MBA、沈陽藥科大學藥學學士，超過25年的BD和藥品注冊工作經(jīng)驗；英國管理工會IPMA認證的國際職業(yè)培訓師。曾獲上海市科學與技術(shù)進步三等獎；先后任職于Ciba-Geigy、Ethypharm、方達醫(yī)藥、技源科技（中國）公司。精通藥品研發(fā)法規(guī)與符合（RA），包括生產(chǎn)質(zhì)量體系、藥品注冊 (FDA/CFDA/EU)等。