9月16日，AI納米遞送創(chuàng)新的領(lǐng)跑者劑泰科技在中關(guān)村（大興）細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)園正式發(fā)布自主研發(fā)的全球首 個(gè)AI納米遞送平臺(tái)NanoForge。劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達(dá)博士帶領(lǐng)公司人工智能、平臺(tái)技術(shù)和RNA研發(fā)的負(fù)責(zé)科學(xué)家接力分享了NanoForge的創(chuàng)新突破和管線研發(fā)應(yīng)用實(shí)踐。

劑泰科技是一家人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)納米材料創(chuàng)新的生物科技公司，專注于利用靶向藥物遞送和發(fā)現(xiàn)技術(shù)，幫助生命體戰(zhàn)勝疾病和衰老，重獲健康和活力。由美國(guó)工程院院士陳紅敏博士以及MIT科學(xué)家賴才達(dá)博士、王文首博士于2020年聯(lián)合創(chuàng)立，已獲得國(guó)家專精特新“小巨人”、國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)等重要資質(zhì)認(rèn)定，現(xiàn)有員工130名，其中88名為跨領(lǐng)域研發(fā)科學(xué)家和技術(shù)專家。

NanoForge是全球首 個(gè)人工智能驅(qū)動(dòng)的納米遞送平臺(tái)。基于量子化學(xué)與分子動(dòng)力學(xué)模擬，NanoForge結(jié)合自研專利高通量濕實(shí)驗(yàn)及篩選平臺(tái)，集成劑泰科技自主研發(fā)的全新合成脂質(zhì)語(yǔ)言模型及生成算法，納米材料篩選及研究人工智能體和目前全球最 大規(guī)模的千萬(wàn)級(jí)LNP脂質(zhì)庫(kù)，可實(shí)現(xiàn)從分子生成、特性預(yù)測(cè)、AI導(dǎo)引的干濕實(shí)驗(yàn)迭代以及脂質(zhì)處方設(shè)計(jì)與優(yōu)化，到最終確定劑型的閉環(huán)流程，并通過(guò)平臺(tái)的持續(xù)學(xué)習(xí)與進(jìn)化，不斷擴(kuò)展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘?；贜anoForge，劑泰科技打造了三大核心解決方案：AiLNP（AI核酸遞送系統(tǒng)設(shè)計(jì)平臺(tái)）、AiRNA（AI mRNA序列設(shè)計(jì)平臺(tái)）、AiTEM（AI小分子制劑設(shè)計(jì)平臺(tái)）。

截止目前，劑泰科技擁有超過(guò)1,000萬(wàn)種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，10萬(wàn)個(gè)可做模型訓(xùn)練的數(shù)據(jù)點(diǎn)，突破性實(shí)現(xiàn)人體內(nèi)肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、胃腸道8個(gè)器官或組織已識(shí)別的LNP靶向遞送, 獲得授權(quán)和已備案專利申請(qǐng)共計(jì)超過(guò)100項(xiàng)。公司已成功開發(fā)超過(guò)10個(gè)管線項(xiàng)目，產(chǎn)出7個(gè)臨床前候選藥物，并行推進(jìn)4個(gè)臨床項(xiàng)目，最快的管線已到達(dá)pre-NDA階段。

NanoForge自主研發(fā)的首創(chuàng)突破性技術(shù)具體為以下四項(xiàng)：

目前全球最 大規(guī)模的千萬(wàn)級(jí)LNP可電離脂質(zhì)庫(kù)

METiS可電離脂質(zhì)庫(kù)是NanoForge的數(shù)據(jù)宇宙，目前包含1,000萬(wàn)種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，其中相當(dāng)數(shù)量的脂質(zhì)得到超過(guò)20項(xiàng)關(guān)鍵特性的濕實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)支持，可以實(shí)現(xiàn)穩(wěn)健的模型訓(xùn)練和算法改進(jìn)。這一數(shù)據(jù)集的規(guī)模和專有性質(zhì)使得劑泰科技有能力突圍現(xiàn)有知識(shí)產(chǎn)權(quán)限制，系統(tǒng)捕獲正面和負(fù)面的實(shí)驗(yàn)結(jié)果，支持分子生成和預(yù)測(cè)模型的微調(diào)，有效擴(kuò)展器官特異性靶向能力。

首創(chuàng)納米材料創(chuàng)新垂類人工智能基礎(chǔ)模型

NanoForge以系列垂類人工智能基礎(chǔ)模型為底層架構(gòu)，覆蓋納米材料開發(fā)周期中分子生成、特性預(yù)測(cè)、實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)、處方優(yōu)化和專家驗(yàn)證的各個(gè)關(guān)鍵階段，可跨功能并行運(yùn)行，并實(shí)現(xiàn)小分子納米材料優(yōu)化、預(yù)測(cè)脂質(zhì)和脂質(zhì)納米顆粒20種關(guān)鍵物理化學(xué)和功能特性。

業(yè)內(nèi)首 個(gè)納米遞送人工智能體

劑泰科技自主研發(fā)了業(yè)內(nèi)首 個(gè)納米遞送人工智能體ALAN, 作為NanoForge的平臺(tái)智能接口，執(zhí)行用戶自然語(yǔ)言或結(jié)構(gòu)化查詢，引導(dǎo)基于脂質(zhì)的遞送系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)、評(píng)估和優(yōu)化。ALAN有能力理解任務(wù)，分解任務(wù)并動(dòng)態(tài)激活相應(yīng)的基礎(chǔ)模型及NanoForge中可用的數(shù)據(jù)集，包括直接連接至精選脂質(zhì)庫(kù)、內(nèi)部篩選數(shù)據(jù)及專利、學(xué)術(shù)文獻(xiàn)等外部資料來(lái)源。此外，ALAN可以支持推理層，能夠集成多個(gè)模型的輸出數(shù)據(jù)，基于特定領(lǐng)域的規(guī)則應(yīng)用結(jié)構(gòu)化推理，并以透明的邏輯及科學(xué)可追溯性交付結(jié)果。

自研專利一體化干濕實(shí)驗(yàn)室基礎(chǔ)設(shè)施

NanoForge平臺(tái)下人工智能引導(dǎo)的干濕實(shí)驗(yàn)室系統(tǒng)已實(shí)現(xiàn)從計(jì)算機(jī)設(shè)計(jì)到體內(nèi)驗(yàn)證的端到端閉環(huán)優(yōu)化，通過(guò)真實(shí)世界的生物實(shí)驗(yàn)對(duì)人工智能模型預(yù)測(cè)進(jìn)行快速驗(yàn)證及完善，以設(shè)計(jì)－學(xué)習(xí)－驗(yàn)證的閉環(huán)過(guò)程大幅縮短開發(fā)時(shí)間，提高成功轉(zhuǎn)化為臨床候選藥物的可能性。就脂質(zhì)優(yōu)化任務(wù)，Nanoforge采用機(jī)制模擬模型、預(yù)測(cè)性分析和體內(nèi)測(cè)試，可根據(jù)靶向遞送特性及生物分布目標(biāo)評(píng)估候選脂質(zhì)，在早期階段選擇具有所需治療指數(shù)的高性能脂質(zhì)。就制劑優(yōu)化，劑泰科技自研專利AI高通量制劑篩選系統(tǒng)METiS DATALOTS首創(chuàng)同時(shí)測(cè)試數(shù)百種制劑組合，顯著加快針對(duì)特定靶器官及給藥途徑的新型LNP發(fā)現(xiàn)。

劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達(dá)博士表示：“從生物科技到科技生物，NanoForge是我們用過(guò)去5年為行業(yè)貢獻(xiàn)的新范式。在納米遞送的垂直領(lǐng)域，我們證明了大模型創(chuàng)新結(jié)合干濕實(shí)驗(yàn)閉環(huán)迭代能帶來(lái)巨大的效率提升和技術(shù)突破。植根于自主研發(fā)與創(chuàng)新，劑泰科技期待成為中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)的新引擎?！?/p>

近年來(lái)，納米遞送系統(tǒng)已從新藥研發(fā)的“卡脖子難題”成為“關(guān)鍵賦能技術(shù)”。2020年全球獲批的*mRNA新冠疫苗證明了LNP的精準(zhǔn)遞送能力和安全性，使mRNA實(shí)現(xiàn)在人體細(xì)胞高效表達(dá)抗原，改寫了疫苗研發(fā)的速度與形態(tài)。納米遞送的創(chuàng)新，使調(diào)控載體的靶向性、釋放速率及免疫原性成為可能，已經(jīng)成為推動(dòng)癌癥mRNA療法、遺傳病基因編輯藥物、罕見病蛋白替代療法等前沿突破的關(guān)鍵要素。