來源：【人民日報(bào)健康客戶端】

5月10日，《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》正式出臺(tái)，人民日報(bào)健康客戶端記者關(guān)注到，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，推進(jìn)重大疾病和罕見病的原創(chuàng)藥物研發(fā)、進(jìn)一步健全優(yōu)先審批政策、完善疫情應(yīng)對(duì)機(jī)制等長期備受患者和業(yè)界關(guān)注的三個(gè)焦點(diǎn)問題，在規(guī)劃中均有了應(yīng)答。

受訪者供圖。

響應(yīng)患者共同的期待：加強(qiáng)國內(nèi)創(chuàng)新藥物的研發(fā)

在人民日報(bào)健康客戶端“看病用藥投訴留言板”后臺(tái)，自2021年1月1日至2022年5月26日，有超4000條網(wǎng)友留言都有一個(gè)共同的期待：呼吁加強(qiáng)國內(nèi)創(chuàng)新藥物的研發(fā)，疾病類別覆蓋腫瘤、尿毒癥、罕見病等等。

“我們唯一的渴望，就是能夠加快特效藥物上市，得到有效的治療。” 5月15日，遺傳性視網(wǎng)膜眼病患者張柯（化名）再次通過人民日報(bào)健康客戶端發(fā)出呼聲。張柯告訴記者，遺傳性視網(wǎng)膜眼病是一種漸進(jìn)性發(fā)展且致盲率極高的遺傳性眼病，如若患病，無論老幼，在不同年齡段均有失明的可能，以致基本喪失勞動(dòng)能力，許多家庭均有幾個(gè)甚至十幾個(gè)患病者，但至今無藥可以醫(yī)治。

與張柯同處于治療困境的患者不在少數(shù)?！半m然已出現(xiàn)一款進(jìn)口治療疾病的藥物，然而我們?nèi)云谕麌鴥?nèi)的生產(chǎn)企業(yè)能夠生產(chǎn)出自己的原研藥?！焙笔∠尻柺械男媳呐畠涸略拢ɑ?，在出生六個(gè)月的時(shí)候，邢冰發(fā)現(xiàn)自己的孩子發(fā)育上晚于其他小孩兒，去當(dāng)?shù)厥屑?jí)醫(yī)院檢查確診為脊髓性肌萎縮癥。今年月月已經(jīng)10歲了?！昂⒆踊歼@病就像是一個(gè)無底洞，若是藥物早早研發(fā)出現(xiàn)，我們也不至于花費(fèi)光家里的所有費(fèi)用?！?/p>“我患有尿毒癥5年了，尿毒癥目前除了透析或腎移植沒有別的更好的辦法，如果能夠研發(fā)出能治愈的藥物或儀器設(shè)備，該有多好?！鄙虾５幕颊邚埩Γɑ└嬖V人民日報(bào)健康客戶端記者。

《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》中，明確了生物經(jīng)濟(jì)四大重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，其中包括發(fā)展面向人民生命健康的生物醫(yī)藥。要提高臨床治療水平，鼓勵(lì)推進(jìn)慢性病、腫瘤、神經(jīng)退行性疾病等重大疾病和罕見病的原創(chuàng)藥物研發(fā)。發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)。

“2019年，全球制藥企業(yè)綜合排名，排名前40的制藥企業(yè)中沒有一家中國企業(yè)，我國的制藥企業(yè)規(guī)模僅列世界42位，國際競爭優(yōu)勢明顯不足。要著力打造一批千億元的醫(yī)藥企業(yè)，使藥企的創(chuàng)新能力提高”。北京大學(xué)中國戰(zhàn)略研究中心執(zhí)行主任王宏廣告訴人民日報(bào)健康客戶端記者。

近年來，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也迎來快速發(fā)展的時(shí)期。根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局?jǐn)?shù)據(jù)，2020年，我國生物醫(yī)藥行業(yè)市場規(guī)模同比增加8.51%，為3.57萬億元。預(yù)計(jì)2022年中國生物醫(yī)藥行業(yè)整體市場規(guī)模將突破4萬億元。

長期關(guān)注我國生物醫(yī)藥發(fā)展的國家發(fā)展和改革委員會(huì)宏觀經(jīng)濟(jì)研究院研究員姜江告訴人民日報(bào)健康客戶端記者，回顧過去15年我國生物醫(yī)藥發(fā)展創(chuàng)新歷程，也涌現(xiàn)出很多創(chuàng)新力很強(qiáng)藥企，與此同時(shí)，目前從技術(shù)創(chuàng)新角度來看，企業(yè)的創(chuàng)新力、競爭力、研發(fā)力仍然比較薄弱。以醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)為例，全行業(yè)研發(fā)投入占銷售收入的比重不足1%，與發(fā)達(dá)國家10%以上的研發(fā)強(qiáng)度相距甚遠(yuǎn)。

全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長丁潔告訴人民日報(bào)健康客戶端記者，有的藥是尚未引進(jìn)國內(nèi)，有的是國內(nèi)、國際都沒有藥。而新藥研發(fā)不僅僅是開一個(gè)會(huì)，設(shè)立幾個(gè)專項(xiàng)或基金，不是一蹴而就的，關(guān)鍵是要加強(qiáng)基礎(chǔ)研究，加強(qiáng)產(chǎn)學(xué)研的結(jié)合，有更好的鼓勵(lì)探索、創(chuàng)新的制度，允許失敗，以及長久持續(xù)性的機(jī)制。

藥品審評(píng)“加速度”，鼓勵(lì)新藥境內(nèi)外同步研發(fā)申報(bào)

《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》指出，繼續(xù)健全藥品和醫(yī)療器械優(yōu)先審批政策，鼓勵(lì)新藥境內(nèi)外同步研發(fā)申報(bào)。全面實(shí)施藥品上市許可持有人制度，優(yōu)化許可持有人變革程序和要求。優(yōu)化疫苗、新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械審評(píng)流程，完善審評(píng)決策機(jī)制，探索真實(shí)世界數(shù)據(jù)在審評(píng)審批中的應(yīng)用。

受訪者供圖。

這也就意味著，審評(píng)審批改革將進(jìn)一步加速。將顯著縮短中國和全球新藥審批時(shí)間之間的差距?！耙?guī)劃的出臺(tái)和落地不僅對(duì)于患者而言是一大利好，對(duì)于以研發(fā)創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)的藥企來說也是一個(gè)前所未有的機(jī)遇！” 安斯泰來中國副總經(jīng)理、開發(fā)本部負(fù)責(zé)人王娜告訴記者，得益于中國逐步與國際接軌的政策環(huán)境和監(jiān)管環(huán)境，不少跨國藥企也正在將目光轉(zhuǎn)向中國這片新興的“研發(fā)熱土”。

2015年8月，《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》發(fā)布，揭開了我國藥審改革的大幕。至今六年多時(shí)間里，我國獲批I類新藥數(shù)量從此前不到10個(gè)到現(xiàn)在超70個(gè)?！皣艺叻矫娴姆鲋?，將持續(xù)加快生物醫(yī)藥新藥審評(píng)方面，大大縮短新藥上市周期，加快科研成果轉(zhuǎn)化效率?！?齊魯制藥副總經(jīng)理薛久剛告訴記者。

受訪者供圖。

“以生物制品中的細(xì)胞藥物為例，其產(chǎn)業(yè)化是近10年才在全球發(fā)展起來的，在中國的產(chǎn)業(yè)化是近幾年的事情，干細(xì)胞藥物在我國尚無產(chǎn)品上市。作為全新的生物醫(yī)藥細(xì)分領(lǐng)域的發(fā)展，特別需要國家具有前瞻性并且穩(wěn)定系統(tǒng)的政策引導(dǎo)和支持。”北京大興國際機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)（大興）生命健康產(chǎn)業(yè)專家委員會(huì)辦公室主任黎春盈告訴人民日報(bào)健康客戶端記者。

“下一步可從法規(guī)上進(jìn)一步優(yōu)化管理體系，完善管理法規(guī)與標(biāo)準(zhǔn)，從科技上予以支持經(jīng)費(fèi)、人才支持，從醫(yī)保上規(guī)范臨床使用等；其次，現(xiàn)在一個(gè)藥有幾十家甚至上百家藥企生產(chǎn)，反過來一個(gè)企業(yè)又生產(chǎn)好幾十種、上百種藥，將來要合并同類，做專、做大、做強(qiáng)，提高規(guī)模效益，使藥企發(fā)展更加規(guī)范?！蓖鹾陱V表示。

“現(xiàn)在談生物經(jīng)濟(jì)構(gòu)成要素包括生物醫(yī)藥，一定涉及到生物技術(shù)產(chǎn)品和服務(wù)的研發(fā)生產(chǎn)者，也涉及到消費(fèi)者，除了供應(yīng)、需求方外，還有政府有關(guān)部門等全部要素參與在內(nèi)形成的一個(gè)經(jīng)濟(jì)制度體系” ，姜江告訴人民日報(bào)健康客戶端記者，從經(jīng)濟(jì)角度來看，生物醫(yī)藥讓藥企、患者等多方利益都能兼顧，藥物從生產(chǎn)到銷售到患者手中，都將有一系列完整的制度為各方帶來益處。

姜江舉例說，通過國家醫(yī)保財(cái)政兜底一些基本藥，其他領(lǐng)域引入商業(yè)保險(xiǎn)，既能保證生產(chǎn)者、研發(fā)者的經(jīng)濟(jì)利益，也能夠讓消費(fèi)者負(fù)擔(dān)得起，還能持續(xù)激勵(lì)研發(fā)者不斷投入創(chuàng)新，讓藥企持續(xù)生產(chǎn)，形成良性的經(jīng)濟(jì)制度運(yùn)行模式。

國家發(fā)展和改革委員會(huì)宏觀經(jīng)濟(jì)研究院生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略專家韓祺建議，要繼續(xù)暢通政策梗阻，在創(chuàng)新研發(fā)、市場準(zhǔn)入、政府采購、財(cái)政稅收等方面制定相銜接的政策。支持相關(guān)單位與國際機(jī)構(gòu)共同制定相關(guān)產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)、行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)和監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)。

致力于形成重大疫情聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制，跟病毒斗爭將是一個(gè)長期的過程

“幾乎世界上每2-3年總有一個(gè)人類不認(rèn)識(shí)的新的病毒出現(xiàn)，人類研究一個(gè)新的疫苗和藥物，藥物需要10年的時(shí)間，疫苗至少需要1年的時(shí)間，但是病毒的變異只需要半天的時(shí)間。因此人類跟病毒的斗爭將是一個(gè)長期的過程”。 王宏廣說。

在韓祺看來，突如其來的新冠肺炎疫情，給我們上了一場難忘的教育課，社會(huì)各界對(duì)生命科學(xué)的重視、對(duì)獲取生物資源的緊迫性、對(duì)生物技術(shù)產(chǎn)品和服務(wù)的需求，以及對(duì)提高國家生物安全治理能力的緊迫性都達(dá)到了空前的高度。

對(duì)此，《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》指出，要形成平戰(zhàn)結(jié)合的應(yīng)對(duì)重大新發(fā)突發(fā)傳染病、動(dòng)植物疫情等生物安全事件聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制。

“這次疫情，讓全世界都感受到了面對(duì)病毒的手足無措，技術(shù)與裝備十分有限。預(yù)報(bào)難、控制難、預(yù)防難、檢測難、治療難、康復(fù)難。而這份規(guī)劃的落地，會(huì)改變這一局面，應(yīng)對(duì)重大新發(fā)突發(fā)傳染病、動(dòng)植物疫情等生物安全事件聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制正在逐步形成，相應(yīng)的疫苗以及藥物開發(fā)也正在緊鑼密鼓推進(jìn)中?！蓖鹾陱V告訴記者。

記者查詢世界衛(wèi)生組織最新數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，目前全球共計(jì)44款新疫苗進(jìn)入臨床Ⅱ期、Ⅲ期試驗(yàn)階段，2款在接受監(jiān)管機(jī)構(gòu)上市評(píng)估中。為做到有備無患，我國已部署疫苗研發(fā)單位開展奧密克戎變異株疫苗研發(fā)。中國生物奧密克戎變異株新冠病毒滅活疫苗也已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，臨床前研究顯示，該疫苗對(duì)奧密克戎變異株有很好的中和活性，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示對(duì)奧密克戎變異株感染有一定保護(hù)作用，疫苗的保護(hù)力還需在臨床研究中進(jìn)一步觀察。

國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制科研攻關(guān)組疫苗研發(fā)專班專家組成員邵一鳴教授曾在參加人民日報(bào)健康客戶端兩會(huì)健康策直播訪談時(shí)說：“第一梯隊(duì)的新冠疫苗是要解決有沒有和夠不夠的問題，第二梯隊(duì)要解決好不好的問題。世界衛(wèi)生組織最初確定的新冠疫苗主要目標(biāo)是防發(fā)病，尤其是住院、重癥和死亡，隨著疫情發(fā)展，病毒不斷變異，社會(huì)對(duì)疫苗提出了更高要求，研究也面臨更多挑戰(zhàn)。針對(duì)變異株對(duì)疫苗的免疫逃逸情況，需要適時(shí)強(qiáng)化疫苗的免疫策略，包括加快推進(jìn)加強(qiáng)針和研發(fā)針對(duì)變異株的新一代疫苗，守住我國第一梯隊(duì)疫苗的領(lǐng)先優(yōu)勢，并加速推進(jìn)第二梯隊(duì)疫苗，通過將疫苗免疫屏障筑建得更高更牢固，減輕公共衛(wèi)生防控措施的壓力。”

韓祺建議，保障規(guī)劃的落地實(shí)施，需加快構(gòu)建生物安全風(fēng)險(xiǎn)防控和治理體系。加強(qiáng)生物安全政策制定、風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估、應(yīng)急響應(yīng)、信息共享、能力建設(shè)等方面的雙多邊合作交流。

在王宏廣看來，首部生物經(jīng)濟(jì)五年規(guī)劃出臺(tái)，意味著生物醫(yī)藥進(jìn)入深度繁榮期！生物經(jīng)濟(jì)時(shí)代要解決什么樣的問題？簡而言之就是人對(duì)健康的關(guān)心，是從25歲就開始防皮膚衰老；80歲仍然思維敏捷，步履矯??；壽命到90歲成常態(tài)。而這么多人需要健康，需要生物技術(shù)來保障。

責(zé)編：劉玫妍

主編：徐婷婷

校對(duì)：李欣

本文來自【人民日報(bào)健康客戶端】，僅代表作者觀點(diǎn)。全國黨媒信息公共平臺(tái)提供信息發(fā)布傳播服務(wù)。

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