來源：【人民日報健康客戶端】

5月10日，《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》正式出臺，人民日報健康客戶端記者關(guān)注到，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，推進重大疾病和罕見病的原創(chuàng)藥物研發(fā)、進一步健全優(yōu)先審批政策、完善疫情應(yīng)對機制等長期備受患者和業(yè)界關(guān)注的三個焦點問題，在規(guī)劃中均有了應(yīng)答。

受訪者供圖。

響應(yīng)患者共同的期待：加強國內(nèi)創(chuàng)新藥物的研發(fā)

在人民日報健康客戶端“看病用藥投訴留言板”后臺，自2021年1月1日至2022年5月26日，有超4000條網(wǎng)友留言都有一個共同的期待：呼吁加強國內(nèi)創(chuàng)新藥物的研發(fā)，疾病類別覆蓋腫瘤、尿毒癥、罕見病等等。

“我們唯一的渴望，就是能夠加快特效藥物上市，得到有效的治療。” 5月15日，遺傳性視網(wǎng)膜眼病患者張柯（化名）再次通過人民日報健康客戶端發(fā)出呼聲。張柯告訴記者，遺傳性視網(wǎng)膜眼病是一種漸進性發(fā)展且致盲率極高的遺傳性眼病，如若患病，無論老幼，在不同年齡段均有失明的可能，以致基本喪失勞動能力，許多家庭均有幾個甚至十幾個患病者，但至今無藥可以醫(yī)治。

與張柯同處于治療困境的患者不在少數(shù)。“雖然已出現(xiàn)一款進口治療疾病的藥物，然而我們?nèi)云谕麌鴥?nèi)的生產(chǎn)企業(yè)能夠生產(chǎn)出自己的原研藥。”湖北省襄陽市的邢冰的女兒月月（化名），在出生六個月的時候，邢冰發(fā)現(xiàn)自己的孩子發(fā)育上晚于其他小孩兒，去當(dāng)?shù)厥屑夅t(yī)院檢查確診為脊髓性肌萎縮癥。今年月月已經(jīng)10歲了?！昂⒆踊歼@病就像是一個無底洞，若是藥物早早研發(fā)出現(xiàn)，我們也不至于花費光家里的所有費用?！?/p>“我患有尿毒癥5年了，尿毒癥目前除了透析或腎移植沒有別的更好的辦法，如果能夠研發(fā)出能治愈的藥物或儀器設(shè)備，該有多好?！鄙虾５幕颊邚埩Γɑ└嬖V人民日報健康客戶端記者。

《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》中，明確了生物經(jīng)濟四大重點發(fā)展領(lǐng)域，其中包括發(fā)展面向人民生命健康的生物醫(yī)藥。要提高臨床治療水平，鼓勵推進慢性病、腫瘤、神經(jīng)退行性疾病等重大疾病和罕見病的原創(chuàng)藥物研發(fā)。發(fā)展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術(shù)。

“2019年，全球制藥企業(yè)綜合排名，排名前40的制藥企業(yè)中沒有一家中國企業(yè)，我國的制藥企業(yè)規(guī)模僅列世界42位，國際競爭優(yōu)勢明顯不足。要著力打造一批千億元的醫(yī)藥企業(yè)，使藥企的創(chuàng)新能力提高”。北京大學(xué)中國戰(zhàn)略研究中心執(zhí)行主任王宏廣告訴人民日報健康客戶端記者。

近年來，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也迎來快速發(fā)展的時期。根據(jù)國家統(tǒng)計局數(shù)據(jù)，2020年，我國生物醫(yī)藥行業(yè)市場規(guī)模同比增加8.51%，為3.57萬億元。預(yù)計2022年中國生物醫(yī)藥行業(yè)整體市場規(guī)模將突破4萬億元。

長期關(guān)注我國生物醫(yī)藥發(fā)展的國家發(fā)展和改革委員會宏觀經(jīng)濟研究院研究員姜江告訴人民日報健康客戶端記者，回顧過去15年我國生物醫(yī)藥發(fā)展創(chuàng)新歷程，也涌現(xiàn)出很多創(chuàng)新力很強藥企，與此同時，目前從技術(shù)創(chuàng)新角度來看，企業(yè)的創(chuàng)新力、競爭力、研發(fā)力仍然比較薄弱。以醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)為例，全行業(yè)研發(fā)投入占銷售收入的比重不足1%，與發(fā)達國家10%以上的研發(fā)強度相距甚遠。

全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長丁潔告訴人民日報健康客戶端記者，有的藥是尚未引進國內(nèi)，有的是國內(nèi)、國際都沒有藥。而新藥研發(fā)不僅僅是開一個會，設(shè)立幾個專項或基金，不是一蹴而就的，關(guān)鍵是要加強基礎(chǔ)研究，加強產(chǎn)學(xué)研的結(jié)合，有更好的鼓勵探索、創(chuàng)新的制度，允許失敗，以及長久持續(xù)性的機制。

藥品審評“加速度”，鼓勵新藥境內(nèi)外同步研發(fā)申報

《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》指出，繼續(xù)健全藥品和醫(yī)療器械優(yōu)先審批政策，鼓勵新藥境內(nèi)外同步研發(fā)申報。全面實施藥品上市許可持有人制度，優(yōu)化許可持有人變革程序和要求。優(yōu)化疫苗、新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械審評流程，完善審評決策機制，探索真實世界數(shù)據(jù)在審評審批中的應(yīng)用。

受訪者供圖。

這也就意味著，審評審批改革將進一步加速。將顯著縮短中國和全球新藥審批時間之間的差距。“規(guī)劃的出臺和落地不僅對于患者而言是一大利好，對于以研發(fā)創(chuàng)新為驅(qū)動的藥企來說也是一個前所未有的機遇！” 安斯泰來中國副總經(jīng)理、開發(fā)本部負責(zé)人王娜告訴記者，得益于中國逐步與國際接軌的政策環(huán)境和監(jiān)管環(huán)境，不少跨國藥企也正在將目光轉(zhuǎn)向中國這片新興的“研發(fā)熱土”。

2015年8月，《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》發(fā)布，揭開了我國藥審改革的大幕。至今六年多時間里，我國獲批I類新藥數(shù)量從此前不到10個到現(xiàn)在超70個?！皣艺叻矫娴姆鲋?，將持續(xù)加快生物醫(yī)藥新藥審評方面，大大縮短新藥上市周期，加快科研成果轉(zhuǎn)化效率?！?齊魯制藥副總經(jīng)理薛久剛告訴記者。

受訪者供圖。

“以生物制品中的細胞藥物為例，其產(chǎn)業(yè)化是近10年才在全球發(fā)展起來的，在中國的產(chǎn)業(yè)化是近幾年的事情，干細胞藥物在我國尚無產(chǎn)品上市。作為全新的生物醫(yī)藥細分領(lǐng)域的發(fā)展，特別需要國家具有前瞻性并且穩(wěn)定系統(tǒng)的政策引導(dǎo)和支持?！北本┐笈d國際機場臨空經(jīng)濟區(qū)（大興）生命健康產(chǎn)業(yè)專家委員會辦公室主任黎春盈告訴人民日報健康客戶端記者。

“下一步可從法規(guī)上進一步優(yōu)化管理體系，完善管理法規(guī)與標(biāo)準(zhǔn)，從科技上予以支持經(jīng)費、人才支持，從醫(yī)保上規(guī)范臨床使用等；其次，現(xiàn)在一個藥有幾十家甚至上百家藥企生產(chǎn)，反過來一個企業(yè)又生產(chǎn)好幾十種、上百種藥，將來要合并同類，做專、做大、做強，提高規(guī)模效益，使藥企發(fā)展更加規(guī)范?！蓖鹾陱V表示。

“現(xiàn)在談生物經(jīng)濟構(gòu)成要素包括生物醫(yī)藥，一定涉及到生物技術(shù)產(chǎn)品和服務(wù)的研發(fā)生產(chǎn)者，也涉及到消費者，除了供應(yīng)、需求方外，還有政府有關(guān)部門等全部要素參與在內(nèi)形成的一個經(jīng)濟制度體系” ，姜江告訴人民日報健康客戶端記者，從經(jīng)濟角度來看，生物醫(yī)藥讓藥企、患者等多方利益都能兼顧，藥物從生產(chǎn)到銷售到患者手中，都將有一系列完整的制度為各方帶來益處。

姜江舉例說，通過國家醫(yī)保財政兜底一些基本藥，其他領(lǐng)域引入商業(yè)保險，既能保證生產(chǎn)者、研發(fā)者的經(jīng)濟利益，也能夠讓消費者負擔(dān)得起，還能持續(xù)激勵研發(fā)者不斷投入創(chuàng)新，讓藥企持續(xù)生產(chǎn)，形成良性的經(jīng)濟制度運行模式。

國家發(fā)展和改革委員會宏觀經(jīng)濟研究院生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略專家韓祺建議，要繼續(xù)暢通政策梗阻，在創(chuàng)新研發(fā)、市場準(zhǔn)入、政府采購、財政稅收等方面制定相銜接的政策。支持相關(guān)單位與國際機構(gòu)共同制定相關(guān)產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)、行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)和監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)。

致力于形成重大疫情聯(lián)防聯(lián)控機制，跟病毒斗爭將是一個長期的過程

“幾乎世界上每2-3年總有一個人類不認識的新的病毒出現(xiàn)，人類研究一個新的疫苗和藥物，藥物需要10年的時間，疫苗至少需要1年的時間，但是病毒的變異只需要半天的時間。因此人類跟病毒的斗爭將是一個長期的過程”。 王宏廣說。

在韓祺看來，突如其來的新冠肺炎疫情，給我們上了一場難忘的教育課，社會各界對生命科學(xué)的重視、對獲取生物資源的緊迫性、對生物技術(shù)產(chǎn)品和服務(wù)的需求，以及對提高國家生物安全治理能力的緊迫性都達到了空前的高度。

對此，《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》指出，要形成平戰(zhàn)結(jié)合的應(yīng)對重大新發(fā)突發(fā)傳染病、動植物疫情等生物安全事件聯(lián)防聯(lián)控機制。

“這次疫情，讓全世界都感受到了面對病毒的手足無措，技術(shù)與裝備十分有限。預(yù)報難、控制難、預(yù)防難、檢測難、治療難、康復(fù)難。而這份規(guī)劃的落地，會改變這一局面，應(yīng)對重大新發(fā)突發(fā)傳染病、動植物疫情等生物安全事件聯(lián)防聯(lián)控機制正在逐步形成，相應(yīng)的疫苗以及藥物開發(fā)也正在緊鑼密鼓推進中?！蓖鹾陱V告訴記者。

記者查詢世界衛(wèi)生組織最新數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，目前全球共計44款新疫苗進入臨床Ⅱ期、Ⅲ期試驗階段，2款在接受監(jiān)管機構(gòu)上市評估中。為做到有備無患，我國已部署疫苗研發(fā)單位開展奧密克戎變異株疫苗研發(fā)。中國生物奧密克戎變異株新冠病毒滅活疫苗也已進入臨床試驗階段，臨床前研究顯示，該疫苗對奧密克戎變異株有很好的中和活性，動物實驗顯示對奧密克戎變異株感染有一定保護作用，疫苗的保護力還需在臨床研究中進一步觀察。

國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機制科研攻關(guān)組疫苗研發(fā)專班專家組成員邵一鳴教授曾在參加人民日報健康客戶端兩會健康策直播訪談時說：“第一梯隊的新冠疫苗是要解決有沒有和夠不夠的問題，第二梯隊要解決好不好的問題。世界衛(wèi)生組織最初確定的新冠疫苗主要目標(biāo)是防發(fā)病，尤其是住院、重癥和死亡，隨著疫情發(fā)展，病毒不斷變異，社會對疫苗提出了更高要求，研究也面臨更多挑戰(zhàn)。針對變異株對疫苗的免疫逃逸情況，需要適時強化疫苗的免疫策略，包括加快推進加強針和研發(fā)針對變異株的新一代疫苗，守住我國第一梯隊疫苗的領(lǐng)先優(yōu)勢，并加速推進第二梯隊疫苗，通過將疫苗免疫屏障筑建得更高更牢固，減輕公共衛(wèi)生防控措施的壓力?！?/p>韓祺建議，保障規(guī)劃的落地實施，需加快構(gòu)建生物安全風(fēng)險防控和治理體系。加強生物安全政策制定、風(fēng)險評估、應(yīng)急響應(yīng)、信息共享、能力建設(shè)等方面的雙多邊合作交流。

在王宏廣看來，首部生物經(jīng)濟五年規(guī)劃出臺，意味著生物醫(yī)藥進入深度繁榮期！生物經(jīng)濟時代要解決什么樣的問題？簡而言之就是人對健康的關(guān)心，是從25歲就開始防皮膚衰老；80歲仍然思維敏捷，步履矯??；壽命到90歲成常態(tài)。而這么多人需要健康，需要生物技術(shù)來保障。

責(zé)編：劉玫妍

主編：徐婷婷

校對：李欣

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