最近十年，新的技術(shù)不斷涌現(xiàn)，新的療法不斷獲批上市，在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展的今天，我們?cè)谀男╊I(lǐng)域，有機(jī)會(huì)去尋找下一個(gè)重磅炸彈藥？mRNA、基因治療等新技術(shù)的出現(xiàn)，對(duì)產(chǎn)業(yè)的未來格局會(huì)有哪些影響？

10月20日周四晚8點(diǎn)，王煜全老師在前哨科技特訓(xùn)營直播間，帶來了“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)分析”專題互動(dòng)講座，今天我們就節(jié)選幾點(diǎn)內(nèi)容，分享給大家。

1、新藥研發(fā)成功率平均為7.9%，時(shí)間要10年，為什么還要堅(jiān)持做創(chuàng)新藥

我們之前在科技特訓(xùn)營介紹過，新藥研發(fā)一般是10年時(shí)間，10億美金的投入，不到10%的成功率。

生物醫(yī)藥雖然是個(gè)高回報(bào)行業(yè)，但是也有投入大、研發(fā)周期長、風(fēng)險(xiǎn)高的特點(diǎn)。

全球規(guī)模最大的生物技術(shù)行業(yè)組織之一BIO、Informa Pharma Intelligence、QLS聯(lián)合發(fā)布的一項(xiàng)報(bào)告顯示：2011-2020年，藥物從1期臨床到FDA批準(zhǔn)上市，成功率平均為7.9%，所需時(shí)間平均要10.5年。

其中，1期臨床到2期臨床的成功率為52.0%，相對(duì)較高，原因之一是該階段主要測試藥物的安全性，不依賴于候選藥物的有效性；

2期臨床到3期臨床的成功率28.9%，成功率最低，這是因?yàn)?期臨床不僅是首次在人體中進(jìn)行概念性驗(yàn)證試驗(yàn)，也是決定臨床試驗(yàn)是否繼續(xù)的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)；

3期臨床到提交新藥上市申請(qǐng)(NDA)/生物制品許可申請(qǐng)（BLA）的成功率為57.8%，第4個(gè)階段：從遞交NDA/BLA到獲得FDA批準(zhǔn)成功率最高，為90.6%。

既然新藥研發(fā)需要冒這么大的風(fēng)險(xiǎn)，這么大規(guī)模的投入，為什么還有那么多公司堅(jiān)持做創(chuàng)新藥呢？如果中國的企業(yè)害怕風(fēng)險(xiǎn)，只做me too、me better，會(huì)給中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)帶來什么危害？

2、哪些領(lǐng)域，有機(jī)會(huì)尋找下一個(gè)重磅炸彈藥？

｜小核酸藥物成熱點(diǎn)

核酸，是一種生物大分子，包括DNA和核RNA，其中能夠用于疾病預(yù)防和治療的，被統(tǒng)稱為核酸藥物。

憑借小核酸獨(dú)特的作用機(jī)制，其在眾多適應(yīng)癥擁有更大的開發(fā)潛力和臨床價(jià)值，臨床在研管線中不乏針對(duì)腫瘤、糖尿病、乙肝等大病種的臨床試驗(yàn)，將極大地彌補(bǔ)商業(yè)化重磅品種乏力的現(xiàn)狀，支持小核酸藥物市場未來的發(fā)展。

目前小核酸藥物以小干擾核酸（siRNA）、反義核酸（ASO）兩大技術(shù)路徑為主。

全球共有14款小核酸藥物獲批上市，主要適用于罕見性疾病領(lǐng)域。申請(qǐng)上市的有3款，臨床三期、二期、一期的在研管線分別為32款、115款、113款。在全球719款核酸藥物中，ASO品種最多，有253款，其余為siRNA，有229款、mRNA有72款。

小核酸藥物全球市場規(guī)模從2016年0.1億美元已增長至2021年32.5億美元，年復(fù)合增長率高達(dá)217.8%。而未來隨著更多小核酸藥物的上市和患者群體的拓展，市場將進(jìn)一步加速發(fā)展。

未來，小核酸藥物能否走完市場爆發(fā)前的最后一公里，在全球的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域迎來黃金發(fā)展期？

3、mRNA技術(shù)會(huì)顛覆生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)么？

mRNA就是生物遺傳學(xué)上說的信使RNA，它在人體中的作用非常重要，人體的遺傳信息即DNA中的基因片段，通過信使RNA的轉(zhuǎn)錄、翻譯兩個(gè)步驟，最后合成了蛋白質(zhì)。

2020 年，新冠肺炎在全球爆發(fā)，不到一年時(shí)間，mRNA 疫苗得到快速發(fā)展，通過臨床試驗(yàn)并于2021年獲得美國 FDA 授權(quán)的緊急使用許可，并隨后正式獲批。

BioNTech與Moderna的mRNA疫苗針對(duì)新冠原始毒株保護(hù)率均超過90%，成為有效率最高的新冠疫苗，在全球疫情防控中起著重要作用，mRNA 疫苗也成為全球歡迎的明星產(chǎn)品。

mRNA新冠疫苗后發(fā)先至成功應(yīng)用，證明了mRNA藥物技術(shù)的巨大價(jià)值，有望顛覆傳統(tǒng)的蛋白藥物和疫苗技術(shù)路線。但是從產(chǎn)業(yè)角度看，它的影響卻不是產(chǎn)業(yè)顛覆而是產(chǎn)業(yè)增強(qiáng)。為什么mRNA是產(chǎn)業(yè)增強(qiáng)型，而不是顛覆已有產(chǎn)業(yè)格局和大企業(yè)呢？

4、中美關(guān)系如何影響生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來？

2022年9月，美國總統(tǒng)拜登宣布啟動(dòng)國家生物技術(shù)和生物制造倡議，一周后，凱萊英和中國生物制藥等多家中國醫(yī)藥類公司在美國的收購計(jì)劃受阻。

疫情和中美脫鉤，給中國創(chuàng)新藥的研發(fā)帶來不利影響

長期看，中國創(chuàng)新藥研發(fā)的速度會(huì)受到中美關(guān)系的影響，因缺乏國際學(xué)術(shù)交流和人才流動(dòng)而減緩，另外也會(huì)影響me too、me better生物藥的研發(fā)速度。

黃金賽道受沖擊，中國CXO企業(yè)前景如何？

CXO俗稱醫(yī)藥外包，是當(dāng)前醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中的重要組成部分，為醫(yī)藥企業(yè)提供從新藥研發(fā)到生產(chǎn)的各類外包服務(wù)，目的是幫助醫(yī)藥企業(yè)降低成本、創(chuàng)造更大的效益，主要包括CRO、CDMO等。

新藥研發(fā)賣水人的CXO行業(yè)，曾經(jīng)被視為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的黃金賽道，涌現(xiàn)出了許多明星企業(yè)，例如藥明康德、泰格醫(yī)藥、康龍化成等。

2013-2020年,中國醫(yī)藥CXO行業(yè)市場規(guī)模由702億美元增長至1439億美元，根據(jù)Frost&Sullivan的數(shù)據(jù)，到2025年，市場規(guī)模預(yù)計(jì)將達(dá)到2440億美元。

目前看來，中國CXO頭部公司的業(yè)績十分亮眼，但是也有不少人擔(dān)心，如果將來美國出臺(tái)生物技術(shù)相關(guān)的政策，會(huì)不會(huì)限制中國生物醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展。尤其是中國CXO企業(yè)的收入75%以上都來自于海外，中美關(guān)系對(duì)中國CRO企業(yè)有什么影響，未來會(huì)有哪些風(fēng)險(xiǎn)？

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